مقدمه و هدف : بتاتالاسمی ماژور یک کم خونی ارثی پیشرونده و شدید می باشد. این بیماری از شایعترین اختلالات ژنتیک در کشور ما است. افراد هموزیگوت (ماژور) گاهی فرم خفیف تری از این بیماری را نشان می دهندکه به آنها اینترمدیا اطلاق می شود. بعضی مواد شیمیائی مانند هیدروکسی اوره در مبتلایان به تالاسمی امتحان شده است. در این مطالعه اثر دارو روی مراجعین به مرکز تالاسمی بیمارستان بوعلی سینا ساری در سالهای 78-1377 مورد بررسی قرار گرفت.
مواد و روش ها : مطالعه ما یک کارآزمایی بالینی روی بیماران شناخته شده تالاسمیک است که شروع خون گیری آنها 4 سالگی یا بیشتر بوده و یا در طول عمر به ترانسفوزیون وابستگی شدید نداشته اند. پس از توجیه طرح و کسب رضایت بیماران یا والدین آنها کپسول هیدروکسی اوره (Syrea ساخت کارخانه Medac آلمان ) به صورت یک دوز خوراکی با مقدار ابتدایی mg/kg 10 تا mg/kg 30 روزانه تجویز گردید. پارامترهای خونی شاملÇBÇ واندکس ها وشمارش رتیکولوسیت ماهیانه واندازه گیری هموگلوبینF قبل ازدرمان و ماههای3و6بود.شمارشdiff وWBÇ واندازه گیری اوره وکراتینین به منظوربررسی عوارض احتمالی دارو هرماهه انجام شد. موتاسیون ها با روش ÂRMS و تکنیک PÇR در انستیتو پاستور ایران تعیین شد. از آمار توصیفی و تحلیلی ÂNÔVÂ(Tukey Kramer) برای اندازه گیری های مکرر استفاده شد.
نتایج : 21 دختر و 9 پسر در مطالعه شرکت کردند. میانگین سن 7 ± 19 سال بود. مدت پی گیری 6ماه و متوسط دوز دارو در بیماران mg/kg 18 بود. تجویز هیدروکسی اوره باعث شد در 73درصد موارد احتیاج به ترانسفوزیون کاملاً قطع شود. تغییرات Retic , MÇV , Hct , Hb و میزان و درصد Hb F در طول درمان محاسبه شد که به لحاظ آماری معنی دار بود<0.0001) تا (P<0.05. موتاسیون غالب ÏVSÏÏ-Ï بود که در 39 مورد از 46 کروموزومی که مطالعه کامل شده گزارش گردید.
استنتاج : داروی هیدروکسی اوره در بیماران ما بسیار مؤثر و کم عارضه است و هزینه کمتری نسبت به ترانسفوزیون خون دارد توصیه می شود با بررسی های بیولوژی مولکولی روی مکانیسم احتمالی اثر دارو بیشتر تحقیق شود. پیشنهاد می شود مسئله تولید داخلی دارو مورد بررسی قرار گیرد.